La prossima generazione di prove

Nature Medicine volume 29, pagine 49–58 (2023) Citare questo articolo

98k accessi

20 citazioni

712 Altmetrico

Dettagli sulle metriche

Recentemente, i progressi nelle tecnologie indossabili, nella scienza dei dati e nell’apprendimento automatico hanno iniziato a trasformare la medicina basata sull’evidenza, offrendo uno sguardo allettante sul futuro della medicina “profonda” di prossima generazione. Nonostante gli straordinari progressi nella scienza e nella tecnologia di base, le traduzioni cliniche nelle principali aree della medicina sono in ritardo. Se da un lato la pandemia di COVID-19 ha messo in luce i limiti sistemici intrinseci del panorama degli studi clinici, dall’altro ha anche stimolato alcuni cambiamenti positivi, tra cui nuovi disegni di studio e uno spostamento verso un sistema di generazione di prove più incentrato sul paziente e intuitivo. In questa prospettiva, condivido la mia visione euristica del futuro degli studi clinici e della medicina basata sull’evidenza.

Gli ultimi 30 anni hanno assistito a progressi mozzafiato e senza precedenti nella ricerca scientifica: da una migliore comprensione della fisiopatologia dei processi patologici di base e lo svelamento del meccanismo cellulare a risoluzione atomica allo sviluppo di terapie che alterano il decorso e l’esito delle malattie in tutti i settori della medicina. Inoltre, i progressi esponenziali in genomica, immunologia, proteomica, metabolomica, microbioma intestinale, epigenetica e virologia, parallelamente alla scienza dei big data, alla biologia computazionale e all’intelligenza artificiale (AI), hanno dato impulso a questi progressi. Inoltre, l’avvento delle tecnologie CRISPR-Cas9 ha aperto una serie allettante di opportunità nella medicina personalizzata.

Nonostante questi progressi, la loro rapida transizione dal laboratorio al letto del paziente è in ritardo nella maggior parte dei settori della medicina e la ricerca clinica rimane superata. Il panorama dello sviluppo dei farmaci e delle sperimentazioni cliniche continua a essere costoso per tutte le parti interessate, con un tasso di fallimento molto elevato. In particolare, il tasso di abbandono delle terapie per lo sviluppo in fase iniziale è piuttosto elevato, poiché più di due terzi dei composti soccombono nella "valle della morte" tra la panca e il capezzale1,2. Portare con successo un farmaco attraverso tutte le fasi del suo sviluppo fino alla clinica costa più di 1,5-2,5 miliardi di dollari (rif. 3, 4). Ciò, combinato con le inefficienze e le carenze intrinseche che affliggono il sistema sanitario, sta portando a una crisi nella ricerca clinica. Pertanto, sono necessarie strategie innovative per coinvolgere i pazienti e generare le prove necessarie per promuovere nuovi progressi nella clinica, in modo che possano migliorare la salute pubblica. Per raggiungere questo obiettivo, i modelli tradizionali di ricerca clinica dovrebbero lasciare il posto a idee e disegni di studi all’avanguardia.

Prima della pandemia di COVID-19, la conduzione della ricerca clinica era rimasta pressoché invariata per 30 anni e alcune norme e regole di condotta degli studi, sebbene arcaiche, erano indiscusse. La pandemia ha messo in luce molti dei limiti sistemici intrinseci nella conduzione degli studi clinici5 e ha costretto l’impresa di ricerca sugli studi clinici a rivalutare tutti i processi; ha quindi interrotto, catalizzato e accelerato l’innovazione in questo ambito6,7. Le lezioni apprese dovrebbero aiutare i ricercatori a progettare e implementare studi clinici “incentrati sul paziente” di prossima generazione.

Le malattie croniche continuano ad avere un impatto su milioni di vite e a causare gravi tensioni finanziarie alla società8, ma la ricerca è ostacolata dal fatto che la maggior parte dei dati risiede in silos di dati. La sottospecializzazione della professione clinica ha portato alla creazione di silos all'interno e tra le specialità; ogni area principale della malattia sembra funzionare in modo completamente indipendente. Tuttavia, la migliore assistenza clinica viene fornita in modo multidisciplinare con tutte le informazioni pertinenti disponibili e accessibili. Una migliore ricerca clinica dovrebbe sfruttare le conoscenze acquisite da ciascuna specialità per realizzare un modello collaborativo che consenta cure multidisciplinari e di alta qualità e una continua innovazione in medicina. Poiché molte discipline mediche vedono le stesse malattie in modo diverso – ad esempio, gli specialisti in malattie infettive vedono il COVID-19 come una malattia virale mentre gli esperti di cardiologia lo considerano infiammatorio – gli approcci interdisciplinari dovranno rispettare gli approcci di altre discipline. Anche se un singolo modello potrebbe non essere appropriato per tutte le malattie, la collaborazione interdisciplinare renderà il sistema più efficiente per generare le migliori prove.